국내 약 50만명에 달하는 희귀질환자들의 근본적 치료 기반 마련을 위해 국가 차원의 유전자·세포치료센터 건립이 추진된다.

국민의힘 최수진 의원은 12일 유전자치료 연구와 임상시험 지원, 전문인력 양성을 위한 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 일부개정법률안을 대표 발의했다.

개정안에는 국가유전자세포치료센터 설립 근거가 담겼다.

세계보건기구(WHO)에 따르면 약 7000여 종의 희귀질환 중 80% 이상이 유전적 요인으로 발생하며, 전 세계적으로 약 3억명 이상이 희귀질환을 앓고 있다.

국내에서도 보건복지부가 2400여 종의 희귀질환을 지정·관리하고 있으며 등록 환자 수는 지난 2023년 기준 약 50만 명에 달한다.

대표적 사례인 백혈병은 매년 4000여명의 신규 환자가 발생하며, 소아암의 30%를 차지하는 급성림프구성백혈병(ALL)도 유전자 이상과 밀접한 관련이 있다.

척수성 근위축증(SMA), 근이영양증, 헌팅턴병 등 다양한 희소질환 또한 유전자 변이가 원인으로 지목된다.

그러나 유전자·세포치료제는 차세대 바이오헬스 산업의 핵심 분야임에도 불구하고, 현재까지 국가 차원의 전문 센터 설립 근거가 법적으로 마련되지 않은 상황이다.

최 의원은 “백혈병·소아암·희소질환 등 상당수가 유전적 요인으로 발생하지만 기존 치료법으로는 한계가 있다”며 “유전자·세포치료제는 난치병 환자들에게 유일한 근본적 대안이자 국가 경쟁력 확보를 위한 필수 과제”라고 강조했다.

실제 유전자치료는 선천성 유전질환 치료를 목적으로 시작됐으나, 현재는 암과 같은 후천적 질환에도 적용되며 치료 영역이 빠르게 확대되고 있다.

이번 법안 발의는 국민적 요구를 반영한 것이기도 하다.

최근 국회 국민동의 청원 게시판에 올라온 희귀질환 어린이들을 위한 유전자·세포치료제 개발 지원 청원은 5만명의 동의를 얻어 국회 심사 요건을 충족했다.

최 의원은 “국가유전자세포치료센터 설립을 통해 유전자치료 연구, 임상시험, 치료제 제조 및 품질 관리까지 체계적으로 지원해야 한다”며 “희귀질환 환자들의 치료 기회를 넓히고 동시에 미래 바이오산업의 성장 기반을 마련하겠다”고 말했다.